ＨⅮ治療薬の狙い
遺伝子治療とは細胞はすべての生物の基本的な構成単位であり、人体は数十兆個（60兆とも37兆ともいわれています）の細胞から構成されています。 人の細胞の中には、筋肉...
詳しくはこちら核酸医薬
RG6042（ロッシュ社）核酸医薬を使ったHD治療戦略はハンチンチンタンパク質の低下を目標とし、HTT遺伝子によるタンパク質の合成を抑制することです。現在、何社かの企業が...
詳しくはこちら遺伝子治療薬
AMT-130(uniQure社）UniQure社が開発を進めているAMT-130はハンチンチン・タンパク質量のレベルを下げる目的で人を対象とした最初の臨床試験（第一/二...
詳しくはこちら臨床試験について
臨床試験とは患者さんや健康な方（ヒト）を対象として、医薬品や医療機器、外科的手技などの治療（介入といいます）を試験し、有効性や安全性などを検討することを臨床試験といいます...
詳しくはこちら遺伝子治療を理解するために
DNAからタンパク質が合成される流れタンパク質の合成は、〔DNA〕→〔RNA〕→〔タンパク質〕という情報伝達は、各々「転写」と「翻訳」というRNAの働きによって行われます...
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